广州市健康医疗协同创新重大专项 专题概述（专题3）


一、专题名称：重大疾病干细胞治疗技术创新与临床转化
二、首席科学家、建议专题牵头单位及主要参加单位
首席科学家：裴雪涛
建议牵头单位：军事医学科学院华南干细胞与再生医学研究中心
主要参加单位：中国科学院广州生物医药与健康研究院
              中山大学及其附属医院
              广东省人民医院
              南方医科大学及其附属医院
              广东生物技术与健康应用中心
              暨南大学及其附属医院
              广州医科大学附属第三医院
              广州军区广州总医院
              广东省第二人民医院
              广州赛莱拉生物科技有限公司
三、专题概述
立足重大健康需求和医学科技前沿，针对威胁广东人民健康的重大难治性疾病，加强干细胞和再生医学研究的战略部署，强化顶层设计，总体规划，分步实施，协同推进；近3年重点集成较为成熟的技术、方案或制品，加快推进临床转化，实现部分重大疾病干细胞治疗临床转化的突破。同时，针对干细胞与再生医学的长远发展，对共性关键技术、技术平台、评价体系、标准规范、临床转化基地等有所布局，立足地区需求，瞄准国际前沿，在5－8年实现系列干细胞技术和临床转化的突破，力争有部分代表性技术完成临床试验，获批进入临床推广应用，实现社会、经济效益双体现；有效汇聚省内优势平台、资源与人才，培养高水平创新科研队伍，组建由基础研究、临床转化、产品开发有机整合的协同创新团队，形成“政产学研医金”协同发展模式；建议在广州区域内，遴选和指定少数优势研发机构与医院结对合作，选择相对成熟的技术和方案，限定少量病种和临床试验病例数，按照国际和国内相关标准，突出政府监管部门、技术研发机构、临床转化基地等的协同创新，创新管理与审批模式，出台地区性政策法规和标准，开设绿色通道，先行先试，经过卫生、药监、研发、临床、伦理等专家组成的论证会充分论证，进行规范化临床试验，滚动推进，逐渐增加病例和病种，示范展开，稳步推广；加快干细胞研究前沿技术和研究成果向临床应用的转化，带动干细胞相关产品的研发和生产，形成以干细胞产业链为核心的新兴健康服务产业，提升我市健康医疗领域的持续创新能力。
研究方向及主要内容
针对干细胞技术创新及临床转化中的关键问题进行梳理整合，合理布局，分工研究，协同创新。一是针对干细胞治疗技术、标准与规范的瓶颈问题，重点建立干细胞治疗共性关键技术与评价体系，建成可与国际及国内临检中心接轨的参比实验室，支撑干细胞治疗领域的现实需求和长远发展；二是针对血液系统疾病、自身免疫性疾病与移植排斥、神经系统疾病等严重影响人类健康的重大疾病，研发并集成系列干细胞治疗技术、方案或制品，规范化开展临床试验研究，实现部分重大疾病干细胞治疗的突破；三是针对目前国家干细胞治疗管理规定的明显滞后问题，协同政府监管部门、技术研发机构、临床转化基地等，创新管理与审批模式，出台地区性政策法规和标准，开设绿色通道，在干细胞临床研究与转化示范基地先行先试，力争突破。
（一）干细胞治疗共性关键技术与评价体系的建立与应用
建立符合临床应用的成体干细胞分离鉴定、规模化制备、储运等关键技术及安全质控体系；制订干细胞治疗临床应用的评价标准；并研制新型治疗性干细胞产品。
（二）功能性神经干细胞获得的关键技术及其治疗神经系统疾病的研究
建立患者体细胞高效规模化转变为功能性神经干细胞的技术平台及安全评价体系；筛选及探讨帕金森病、脊髓损伤、脑损伤等神经系统疾病的治疗方案、疗效和安全性评估等，为患者特异性神经干细胞的规模化获取及产业化打下基础。
（三）自身免疫系统疾病及移植免疫的干细胞治疗研究
间质干细胞治疗肝衰竭、强直性脊柱炎、硬皮病/红斑狼疮/类风湿等自身免疫性疾病及移植排斥的临床试验研究，加快推进干细胞临床应用与转化的进程；建设干细胞临床研究与转化示范基地。
（四）干细胞治疗血液系统疾病及相关并发症的临床研究
开展间充质干细胞治疗急/慢性GVHD和骨髓衰竭的临床试验研究，脐带血巨核系/红系祖细胞注射液造血支持治疗的临床试验研究；制订和建立相应干细胞治疗的临床应用规范和疗效评价体系；评价基因修复的β-地中海贫血患者来源的iPS细胞治疗β-地贫的可行性。