项目主要研究小儿AML相关的miRNA及其作用靶点,着重对前期研究发现的、在小儿AML特异性高表达的一批miRNA （包括miR-125b,miR-29a,miR-26a等）的功效进行验证；在此基础上，构建拮抗起“癌基因”的作用的miRNA的寡核苷酸载体，干预miRNA的表达，研究是否可以起抗白血病的作用其主要创新点在于发现和鉴定出在小儿AML中起类似“癌基因”作用的miRNA分子项目完成后的主要成果包括获2－3个具有自主知识产权、与小儿AML相关的miRNA分子; 发展基于miRNA序列的小RNA干预技术;申请发明专利2-3项。

项目的主要用途和使用范围主要针对小儿白血病AML的治疗提供基因干扰靶点，为发展新型的抗白血病基因药物奠定基础。