项目主要研究利用已构建好的包含1至6个siRNA表达单位的载体，构建和筛选出最有效的针对bcr/abl融合基因的多重siRNAs表达型载体，并将这种强有效的多重siRNAs制备成siRNAs1脂质体复合物用于CML小鼠模型，进行CML基因治疗的探索，为进一步开发新CML靶向治疗药物奠定基础。其主要创新点在于构建针对bcr/abl融合基因的多重siRNAs表达型载体以强化其RNAi 效应；将其用于CML模型鼠，在体内进行RNAi 实验，探索siRNA全身应用和CML基因治疗的可行性。

项目完成后的主要成果发表论文5到6篇，争取SCI收录，并申报专利和成果。