成果名称 移植CCR5基因敲除的造血干细胞治疗艾滋病 
成果联系人 陈小平
成果完成单位 中国科学院广州生物医药与健康研究院 
联系人固话 020-32015272
　
内容简介：
艾滋病（AIDS）是威胁全人类的严重传染病。过去的研究已经证明，HIV通过与T细胞膜的受体CD4和辅助受体CCR5、CXCR4等细胞膜分子的相互作用而进入细胞并在细胞内复制，CCR5基因功能丧失（如CCR5△32纯合子）的人不感染HIV，但这种人可以正常生活，说明CCR5的功能并非不可或缺。最近德国柏林报道一例患白血病的HIV感染者在接受CCR5△32纯合子供者的造血干细胞移植之后，HIV病毒消失，艾滋病得到根治。因此，移植CCR5基因缺失的造血干细胞治疗艾滋病的概念为艾滋病患者带来新的希望。但是，携带CCR5△32纯合子的人数极为稀少，在中国，这种基因型的人更为稀少。因此，要为艾滋病人找到主要组织相容性复合体（MHC）同型的CCR5△32 纯合子造血干细胞并进行异体移植的机会很小。利用基因敲除技术，敲除艾滋病自身造血干细胞中的CCR5基因，并回输移植治疗艾滋病，是一种能广泛推广应用的艾滋病根治方法。本项目应用自主开发的新型基因敲除技术敲除HIV感染者的造血干细胞中CCR5基因，再将敲除CCR5造血干细胞回输治疗艾滋病。项目中应用的基因敲除技术我方具有自主知识产权，与国际上流行的基因敲除技术相比，安全性更好，效率更高，操作更方便，容易推广使用。将其应用于根治艾滋病，比其他方法具有更明显的优势，在国际上处于领先的地位。
成果市场前景：
2012年为止，全球HIV携带者估计3500万人左右，其中中国约为44万人。这些数量巨大的HIV携带者至今只能依赖长期服用抗逆转录病毒药物控制病毒，无法得到根治。本项目开发的基因敲除技术解决了常规基因敲除方法临床治疗艾滋病所面临的安全性、效率以及操作便利性方面的问题，最有可能成为第一个真正应用于根治艾滋病的方法。目前国际上还没有比本项目更有优势的技术出现，因此，本项目具有巨大的市场前景。