临床医学
研究动向:造血干细胞移植治疗DMD的应用研究
| 研究时间： | 2009 |
| 研究单位： | 南方医科大学南方医院 |
| 研究者： | 孙竞 |
| 研究领域: | |
| 临床医学 | |
| 内容简介: | |
| 项目在前期动物实验基础上，临床研究和验证改进的造血干细胞移植方法治疗DMD的可行性，观察可否逆转DMD的恶性预后及改善长期生存质量。其主要创新点在于采用非清髓造血干细胞移植（NST）联合间充质干细胞（MSC）输注，尝试在NST提供免疫耐受条件下，利用MSC更优越的肌源性细胞分化特性，渐增式输注MSC增强其趋向DMD受损肌组织的再生和修复肌纤维作用，以克服植入重建肌细胞效率低问题；系统观察移植过程，比较临床与动物实验及DMD与血液肿瘤患者移植过程的差异，创建移植治疗严重神经肌肉疾病的临床研究平台。项目完成后的主要成果：完成8-10例DMD临床移植研究，建立移植治疗DMD平台技术；发表论文8篇。项目的主要用途和使用范围：严重神经肌肉疾病的根治性治疗。 | |
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