在前期动物实验基础上，临床研究造血干细胞移植治疗ALS患者的可行性，观察可否逆转ALS的恶性预后及改善长期生存的质量。其主要创新点在于采用造血干细胞移植（NST）联合间充质干细胞（MSC）输注，探讨HLA配型相合的同种异体造血干细胞移植和同种异体正常骨髓MSC渐增式输注的方法，观察对ALS患者的治疗效果和建立规范的评价体系，为今后常规治疗提供经验，创建移植治疗严重神经变性疾病的临床研究平台。项目完成后的主要成果：完成10例ALS患者的临床移植研究，建立移植治疗ALS平台技术；发表论文25篇，其中SCI论文10篇。项目的主要用途和使用范围：适于严重神经变性疾病根治性治疗。