广东及我国南方各省目前均是地中海贫血（地贫）的高发区。本课题拟运用补气益精生血治法及其方药治疗广东地区的小儿β地贫，采用前瞻性的随机、对照、双盲双模拟临床试验，以客观的临床及血液学指标评价其疗效及安全性，为地贫患儿提供中医方药治疗新途径，并一定程度上拓展中医适用范围，具有较大的实用价值及重要的社会意义。本研究同时用RT-PCR，Western Blot等分子生物学技术探讨其作用的分子机制，包括中药对珠蛋白基因表达及p38MAPK细胞信号通路的影响，以阐明中医疗效的科学机理，为中药诱导基因治疗地中海贫血以及开发地贫中药新药提供科学依据，其前景应用广阔。课题还有望揭示“补气生血”、“精血互生”等传统中医理论的科学内涵，为中医药的发展提高，挖掘其合理内核开拓思路。课题完成后有望在国内中医中药、儿科学、血液病学核心期刊及国外影响因子较高的SCI学术期刊发表研究规范、创新性较强且结果有显著意义的研究论文，为后续开发治疗地贫的国家I类中药新药以及申请专利打下坚实的基础。