生物医药技术
研究动向:siRNA创新药物技术平台的建立及抗病毒siRNA药物的产业化研究
| 研究时间： | 2006 |
| 研究单位： | 广州拓谱基因技术有限公司 |
| 研究者： | 李宝健 |
| 研究领域: | |
| 医药生物技术 | |
| 内容简介: | |
| 以siRNA高效低毒体外转染技术和临床可行的体内靶向自组装纳米给药技术为核心建立siRNA药物创新技术平台，平台包括siRNA设计、siRNA高通量合成和修饰技术、siRNA药效评价体系、siRNA安全性评价体系和siRNA临床评价方法。前期研究证明通过siRNA创新药物平台能够在较短时间内研制出对付SARS、禽流感等新发传染病的药物。可在半年至一年的时间内完成体外和体内的药效学研究，是一种快速有效的开发防治新发病毒性传染病药物的平台。siRNA药物可针对病毒基因组的多个位点，可有效防止耐药株的产生，减少禽流感、乙肝病毒变异突变体不断挑战的威胁，成为防治病毒突变体以及耐药性产生的极有希望有力武器。已在初步建立的siRNA创新药物平台上完成了防治SARS的siRNA药物体内药效学研究，通过本项目完成安全性评价和申报I期临床试验，最终争取获批准成为国家储备药物，实现siRNA药物产业化，在防治SARS疾病中发挥重要作用，将是国际上首次进行的防治SARS的siRNA药物的临床安全性研究，将是首例进入临床研究的治疗呼吸系统疾病的siRNA药物。完善的siRNA药物创新技术平台，为防治禽流感、乙型肝炎siRNA药物开发提供有力的平台支撑，并实现产业化。本项目建立的siRNA创新药物技术平台还可用来进行功能基因组研究，高通量、快速地发现和确认出多种疾病的药物靶标。 | |
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