生物医药技术
研究动向:体内实验和药用siRNA的稳定性和给药系统的研发与应用
| 研究时间： | 2006 |
| 研究单位： | 广州市锐博生物科技有限公司 |
| 研究者： | 张仁礼 |
| 研究领域: | |
| 医药生物技术 | |
| 内容简介: | |
| 暴发性流行病（如禽流感等）的全球肆虐、难治性病毒病（艾滋、乙肝病毒等）的广泛传播、代谢病和恶性肿瘤等疾病的发病率和死亡率不断增高，均对传统治疗学提出了严峻的挑战。RNAi技术以其直接沉默致病基因的独特作用机理和高效、特异及快捷简便等特点，凸显其在控制突发性流行病和攻克肿瘤等难治性疾病的明显优势。在这一技术第一次应用于哺乳类细胞仅四年后的今天就有超过6个siRNA药物进入临床，足以说明它的可行性和广阔的应用前景。但目前，化学常规合成的siRNA仍面临着稳定性不够和导入效率低等不足，提高稳定性和体内导入效率已经成为目前RNAi应用领域的一个难题。本项目中，我们在已有的核酸化学技术和siRNA化学合成生产线的基础上，利用化学修饰与纳米技术相结合的方法制备siRNA静脉注射和雾化吸入剂型，利用动物模型观测其药效、毒理和药代学指标；并根据筛选出来的剂型建立稳定的合成工艺，将其产业化，为科研和药物研发用户服务。本项目最现实的意义在于为siRNA的体内实验和药物开发解决最根本的瓶颈技术，即解决了给药系统的难题，并建立相应的生产线，为RNAi体内实验和siRNA药物的生产奠定基础，建立相应的国家行业标准。 | |
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