核移植胚胎干细胞结合同源基因重组治疗β-地中海贫血病

研究动向:核移植胚胎干细胞结合同源基因重组治疗β-地中海贫血病

研究时间：	2006
研究单位：	广州市第二人民医院
研究者：	孙筱放
研究领域:
医药生物技术
内容简介:
β-地中海贫血(β-thalassemia)是我国南方一种最常见的单基因遗传性疾病,目前没有有效的治疗方法，重度患者会丧失生命。本研究拟利用核移植技术，将β-地中海贫血患者的体细胞核移植入志愿者捐献的去核卵母细胞中，获得重构胚，体外培养发育至囊胚，分离内细胞团建立带有β-地中海贫血病的基因缺陷的核移植胚胎干细胞系。对来自不同个体的胚胎干细胞利用同源重组技术进行基因修饰，修复β-地中海贫血病致病基因，然后筛选成功基因修复的ntES细胞，定向诱导分化成造血干细胞，经过动物实验，临床预实验，临床实验等后，回输到供核患者的体内，最终达到有效治疗β-地中海贫血症的目的。本研究开拓性的建立了新的单基因疾病的治疗模式（ntES细胞为操作对象，同源基因重组技术为治疗手段），该治疗模式推广到其他单基因遗传病基因治疗的研究中，必将推动遗传病治疗的研究进展。